علاج جيني يغيّر قواعد المواجهة مع أمراض الدم الوراثية

Mon, 27 Apr 2026 17:38:00 +0200

تُوّج العالمان سوي لاي ثين وستيوارت أوركين بجائزة “الاختراق في علوم الحياة” لسنة 2026، البالغة قيمتها 3 ملايين دولار، تقديراً لأبحاثهما التي ساهمت في فتح الطريق أمام علاج جيني لاضطرابات دموية وراثية، من بينها فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا.

وجاء هذا التكريم بعد مسار علمي طويل ارتبط بتطوير علاج “كاسغيفي”، أول علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يستعمل تقنية “كريسبر/كاس9” لتحرير الجينات، حيث أُقر في البداية لعلاج مرضى فقر الدم المنجلي الذين تبلغ أعمارهم 12 سنة فما فوق ويعانون أزمات انسداد وعائي متكررة.

كما يقوم العلاج على فكرة إعادة تنشيط إنتاج “الهيموغلوبين الجنيني”، وهو نوع من الهيموغلوبين يكون فعالاً في المراحل الأولى من الحياة، قبل أن يتراجع لاحقاً. وقد ساعدت أبحاث ثين وأوركين على فهم دور جين “BCL11A” في كبح هذا الهيموغلوبين، ما جعل تعطيله وسيلة لتخفيف أثر المرض من جذوره.

وفي هذا العلاج، تُسحب خلايا جذعية مكوّنة للدم من المريض، ثم تُعدّل خارج الجسم باستعمال تقنية كريسبر، قبل إعادتها إليه بعد تهيئة طبية خاصة. وبعد استقرار هذه الخلايا في نخاع العظم، تبدأ في إنتاج خلايا دم قادرة على رفع مستوى الهيموغلوبين الجنيني، وهو ما يقلل تشوه كريات الدم الحمراء ويحد من مضاعفات المرض.

غير أن هذا الإنجاز الطبي لا يزال يواجه تحديات كبيرة تتعلق بالكلفة وصعوبة الولوج، إذ يتطلب العلاج مساراً طبياً طويلاً ومعقداً، قد يشمل علاجاً كيميائياً قبل إعادة الخلايا المعدلة إلى الجسم. وتبقى هذه العقبات أكثر وضوحاً في المناطق التي ينتشر فيها فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بكثافة، خصوصاً في أجزاء من أفريقيا وآسيا.

ويُعد فقر الدم المنجلي من الأمراض الوراثية الخطيرة التي تؤدي إلى تشوه شكل كريات الدم الحمراء، فتحمل هيئة هلالية وتصبح أكثر قابلية للالتصاق داخل الأوعية الدموية، ما يتسبب في نوبات ألم حادة وانسدادات قد تضر أعضاء حيوية مثل الرئتين والكبد والطحال. كما يمكن أن تؤدي بعض المضاعفات إلى انخفاض حاد في مستويات الأكسجين، خاصة عند حدوث ما يعرف بـ”متلازمة الصدر الحادة”.

أخبارنا : جريدة الكترونية مغربية

علاج جيني يغيّر قواعد المواجهة مع أمراض الدم الوراثية