الرئيسية | طب وصحة | إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على علاجين جديدين لفقر الدم المنجلي

إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على علاجين جديدين لفقر الدم المنجلي

بواسطة
حجم الخط: Decrease font Enlarge font
إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على علاجين جديدين لفقر الدم المنجلي
 



وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاجين لمرض فقر الدم المنجلي، يعتمدان على تقنية تحرير الجينات.

ويعتبر "كاسغيفي" Casgevy أول علاج جيني يعتمد بالكامل على استخدام تقنية تحرير الجينات "كريسبر" CRISPR لإصلاح خلايا الدم الجذعية حتى تنتج الهيموغلوبين الصحي.

ويقوم العلاج الثاني "ليفيغنيا" Lyfgenia أيضًا بتحرير خلايا الدم الجذعية، باستخدام فيروس لتوصيل حزمة وراثية إلى الخلايا.

ووفق "هيلث داي"، يعتبر "كاسغيفي" أول دواء متوفر في الولايات المتحدة لعلاج مرض وراثي باستخدام تقنية تحرير الجينات.
بينما يستخدم العلاج الآخر "ليفيغنيا" فيروساً شائعاً لإجراء تعديلات وراثية على الخلايا الجذعية لدم المريض في نخاع العظم.

ويتم استخدام الفيروس فقط لتوصيل حمولة وراثية تجعل خلايا الدم تبدأ في إنتاج الهيموغلوبين الصحي. ثم يتم بعد ذلك إعادة خلايا الدم الجذعية المعدلة وراثياً كجرعة واحدة للتسريب لمرة واحدة.

وقال الدكتور بيتر ماركس، مدير مركز التقييم والأبحاث البيولوجية التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية: "هذه الموافقات تمثل تقدماً طبياً مهماً باستخدام العلاجات الجينية المبتكرة القائمة على الخلايا، لاستهداف الأمراض المدمرة المحتملة وتحسين الصحة العامة".

وتضمنت الأدلة الداعمة لموافقة "كاسغيفي" 44 مريضاً عولجوا بعملية تحرير الجينات.

ومن بين 31 مريضاً لديهم وقت متابعة كافٍ للتقييم، كان 29 منهم يتمتعون بالحرية الكاملة من الألم الشديد وتلف الأعضاء الذي يمكن أن يحدث أثناء تفاقم الخلايا المنجلية.

مجموع المشاهدات: 2292 |  مشاركة في:

الإشتراك في تعليقات نظام RSS عدد التعليقات (0 تعليق)

المجموع: | عرض:

هل ترغب بالتعليق على الموضوع؟

التعليقات المنشورة لا تعبر بالضرورة عن رأي الموقع

من شروط النشر: عدم الإساءة للكاتب أو للأشخاص أو للمقدسات

مقالات ساخنة

أقلام حرة