علماء أمريكيون يطورون علاجا جينيا واعدا قد يغيّر مستقبل أمراض القلب والأوعية

طور علماء أحياء أمريكيون نسخة متخصصة من أداة تعديل الجينات الحائزة على نوبل "CRISPR/Cas9"، مصممة خصيصا للعمل داخل خلايا العضلات الملساء للأوعية الدموية.

قدم علماء الأحياء في الولايات المتحدة نتائج اختبارات ما قبل السريرية لعلاج جيني تجريبي يعتمد على النسخة المعدلة من أداة تعديل الجينات CRISPR/Cas9، وذلك في مقال نشرته مجلة Nature Biomedical Engineering.

وأوضح الباحثون أنهم ابتكروا نسخة متخصصة من الأداة تقلل بشكل كبير من "الأخطاء المطبعية" في الحمض النووي، والتي كانت تمثل عائقا أمام الاستخدام الآمن للتقنية. وأظهرت التجارب على الفئران المصابة بنظير بشري لمرض متلازمة اختلال وظائف العضلات الملساء متعددة الأنظمة – وهو مرض وراثي مميت ينتج عن طفرة في جين ACTA2 – أن العلاج الجديد تمكن من تصحيح الطفرة في 5–45٪ من الخلايا، ما أطال حياة 60٪ من القوارض لأكثر من ستة أشهر، مقارنة بفشل جميع حيوانات مجموعة التحكم في البقاء على قيد الحياة بعد الشهرين الأولين.

هذا المرض النادر يؤدي إلى أضرار خطيرة في القلب والأوعية الدموية منذ سن مبكرة، تشمل تمددات الأوعية الدموية، والسكتات الدماغية، وفشلا في الشريان الأبهر. وحتى الآن، لم يكن هناك علاج فعال له.

ويؤكد الباحثون تحت إشراف الأستاذ المساعد في كلية الطب بجامعة هارفارد، كلاينستيفر، أن هذه النتائج تمثل خطوة جوهرية نحو تطوير علاج جيني آمن وفعّال لمثل هذه الأمراض الوراثية المميتة.